Quand l’ADN s’en mêle: la pharmacogénétique réduit le risque d'échec.

Le développement d’un nouveau médicament n’est nul autre qu’un immense investissement.  Non seulement cela, seulement une fraction des médicaments développés est éventuellement approuvée par les autorités comme Santé Canada. Parfois, les causes de l’échec d’un essai clinique sont connues et les solutions au problème sont définies, mais dû à un manque de fonds le développement doit subir un arrêt immédiat.

Une étude publiée en 2014 par le Tufts Center for the Study of Drug Development indiquait que l’investissement requis pour le développement d’un médicament approuvé pour vente sur le marché était de :

  • plus de 10 ans de recherche
  • approximativement 6 milliards de dollars.
  • 90% des médicaments testés sur les animaux ne sont pas approuvés
  • 92% des médicaments échouent dans les essais cliniques, après avoir passé avec succès par des études animales 

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C’est donc avec beaucoup de désespoir qu’en 2012, la compagnie Hoffmann-La Roche a dû écarter un médicament prometteur, le dalcetrapib.

Ce médicament avait pour but de réduire le risque d’un évènement cardiovasculaire majeur en contrôlant le niveau de cholestérol. Par contre, suite à une étude clinique sur plus de quinze mille (15,000) participants, l’effet bénéfique n’était pas assez convaincant pour justifier de poursuivre le développement.

Pourtant le dalcetrapib accomplit ce pour quoi il a été conçu, c’est-à-dire d’augmenter le niveau de « bon cholestérol » (HDL) dans le sang. Selon plusieurs données scientifiques, cet effet réduit les symptômes et les chances d’un accident cardiovasculaire chez les patients à risque.

Une deuxième chance grâce à la pharmacogénétique!

Les avancés scientifiques en pharmacogénétique et en médecine personnalisée permettent, dans certains cas, de donner une seconde chance aux médicaments écartés avant d’avoir franchi toutes les étapes d’approbation requises pour la commercialisation. Serait-ce le cas du dalcetrapib? 

Un groupe de chercheurs, menés par le Dr Jean-Claude Tardif et la Dre Marie-Pierre Dubé à l’Institut de Cardiologie de Montréal, se sont questionnés à savoir si le dalcetrapib pouvait quand même bénéficier aux personnes à risque. La particularité de cette nouvelle étude clinique étant l’ajout du facteur « génétique ». Est-ce que la présence de marqueurs génétiques, présents chez certains individus, pourrait servir de filtre et augmenter l’efficacité du médicament? 

Avec la collaboration de 5749 participants, recevant soit le dalcetrapib ou un placebo, les chercheurs ont réévalué l’effet du médicament. En ajoutant le facteur génétique, ils ont pu démontrer un effet très bénéfique chez les participants porteurs d’un marqueur génétique spécifique. Comparés au groupe placebo, les participants porteurs de ce marqueur génétique avaient 39% moins d’événements cardiovasculaires majeurs. Un effet protecteur énorme et une nouvelle qui a certainement généré un grain d’espoir chez Hoffmann-La Roche

Qu’en est-il des autres médicaments? Est-ce que d’autres marqueurs génétiques peuvent être utilisés pour personnaliser le choix de médication?

Article: Démystifier la pharmacogénétique.

 

Personnalisation des traitements

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Nous sommes maintenant dans l’ère du savoir et nous avons accès à une abondance d’information. Une catégorie qui se rajoute tranquillement à la liste est ce qui nous rend uniques, notre ADN. Que faire avec cette nouvelle information?

Bien que le potentiel de la médecine personnalisée soit loin d’être exploité au maximum, il existe déjà des outils, comme la pharmacogénétique, qui permettent de personnaliser les traitements. Bienvenue en 2017.

 La pharmacogénétique maintenant disponible au Québec!